发布日期：2017-10-11
近日，美国传来喜讯。6名因脊髓损伤而瘫痪的患者接受干细胞移植治疗1年后，其中4名表现出了显著的改善，包括手臂的移动能力和基本行为能力出现了很大的改善。这项早期临床试验由美国干细胞公司Asterias Biotherapeutics开展，是首批在人体试验中采用胚胎干细胞的临床试验之一。
图片来自openwetware.org
目前还不能确定是干细胞全权负责了患者的改善，但参与该试验的医生和科学家表示，与大量的同类脊髓损伤患者相比，接受干细胞治疗后患者的改善是显著的。
目前尚未有获得FDA批准的脊髓损伤治疗方法，患者只能通过康复训练来恢复。该试验的首席研究员、芝加哥洛许大学医学中心的神经外科教授Richard Fessler认为，这项临床试验结果给人们带来希望。
治疗的开端：胚胎干细胞到少突胶质细胞
这项临床试验采用的是胚胎干细胞。这批胚胎干细胞于1998年分离自体外受精生成的胚胎，后来专门用于科学研究。动物试验和体外试验发现，源于这批胚胎干细胞的少突胶质前体细胞在脊髓损伤部位展现出三种潜在的修复功能。
该项目的科学家们将胚胎干细胞加工成为少突胶质前体细胞，并通过注射器将其移植至患者的脊髓内。
少突胶质细胞是一种支持性细胞，主要负责髓鞘质的构建，髓鞘质能够保持神经细胞的健康和功能。在脊髓损伤中，许多神经细胞被彻底地杀死，而存活细胞上的髓鞘质也常常被破坏，使得机体失去了正常的自然修复能力。
没有了髓鞘质，神经细胞就不能在脊柱上发出信号来控制肢体和身体其他部位的运动或感觉功能。严重脊髓损伤的患者还会失去运动和感觉的能力。
这项临床试验所使用的方法被认为能够促进愈合。动物试验表明，移植的细胞可以自行修复髓鞘质，同时释放促进机体自我修复的化学物质。
治疗的过程：在脊髓中注射1000万个细胞
在这项试验之前，另一家公司Geron Corp.曾通过移植200万个细胞来探讨脊髓损伤的治疗，结果发现这个剂量虽然足以用来检测干细胞移植的安全性，但不足以探讨患者的功能改善。
这项临床试验为剂量递增试验，预计纳入35名患者，分为5个梯队。试验发现，1000万个细胞的剂量足以用来探索治疗效果。患者在受伤1-2个月内接受了治疗，这个时期被认为是促进愈合的最佳时机。
根据Asterias研究团队公布的最新结果，6患者在移植1000万个细胞后，67%在12个月内行为能力至少改善了2个等级。虽然患者并没有完全恢复，但2个等级的改善意味着他们能够更好地使用自己的手和手臂，其中一名患者接受治疗后穿衣服的行为有了很大的提高——基本能够自行解决。试验发现，细胞移植治疗一年后患者仍在改善，这意味着移植的细胞仍然健康和正常地运转。
参与该试验的31岁患者——Christopher Block在2016年7月发生的自行车事故中受了伤。他表示，接受干细胞治疗一个月后他便可以自己进食，可以举起左右臂。自2016年8月接受治疗一年多后，他摆脱了轮椅，可以自行穿衣。如今他一直在锻炼，希望能够在一年后恢复原来正常的生活。他说，“我很兴奋能站在科学的前沿！”
下一步：开展随机对照试验
下一步，该研究团队计划开展一项随机对照试验，将接受干细胞移植治疗的患者与未接受干细胞移植治疗但得到同样护理的患者群体进行比较。
研究人员表示，他们对随机对照试验做好了准备并且充满了信心。如果后续的临床试验顺利，他们计划将这种疗法推向FDA审批的阶段。
上周一，Asterias公司还宣布他们已经获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定资质，旨在加速他们的研究以及干细胞疗法的审批。目前，只有5家或6家获得该资质，虽然不能保证最终获得FDA批准，但它意味着干细胞移植治疗脊髓损伤十分具有前景。
参考资料
【1】A New Cell Therapy Successfully RestoredMovement in Paralyzed Patients
【2】‘Superexciting’ results in stem cell therapy trial
来源：干细胞（微信号 stemcell8）
