发布日期：2018-04-04
2018年第一季度，我们报道了FDA批准的14款新药或组合疗法，其中6款新药是首次获批。按照治疗领域统计，获批新药数量排名依次为：癌症（7种新药）、抗感染疾病（4种），免疫系统疾病（2种），中枢神经系统疾病（1种）以及罕见病（1种）。此外，我们也介绍了FDA批准的3款医疗器械，包括肿瘤基因检测产品，血糖检测系统，以及一款人工智能手表。下面是2018年1季度FDA批准的新药及医疗器械的详细盘点。
癌症领域
药物名称：Erleada（apalutamide）
研发公司：杨森（Janssen）
适应症：前列腺癌
批准类型：首次批准
强生（Johnson & Johnson）旗下的杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA批准下一代雄激素受体抑制剂Erleada（apalutamide），用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）患者。这些患者虽然在接受激素治疗，但肿瘤仍继续增长。值得一提的是，它是首个经FDA批准的用于非转移性去势抵抗性前列腺癌的疗法。
药物名称：Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）
研发公司：诺华（Novartis）
适应症：胃肠胰腺神经内分泌肿瘤
批准类型：首次批准
美国FDA宣布，批准诺华（Novartis）集团公司Advanced Accelerator Applications的Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。这也是美国FDA批准的首款多肽受体放射性核素疗法（PRRT）。Lutathera是一款放射性药物，能结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体，并进入细胞，通过放射性对肿瘤细胞造成损伤。之前，它曾获得美国FDA的孤儿药资格，也曾获得优先审评资格。
药物名称：ZYTIGA
研发公司：杨森（Janssen）
适应症：前列腺癌
批准类型：扩大适应症
强生集团旗下杨森（Janssen）公司近日宣布，FDA已批准了ZYTIGA（醋酸阿比特龙）联合泼尼松（prednisone）治疗转移高危性去势敏感型前列腺癌（CSPC）患者。该批准基于关键3期临床试验LATITUDE的数据。研究发现，在转移高危性CSPC患者中与安慰剂相比，ZYTIGA联合泼尼松将死亡风险降低了38％。
ZYTIGA从睾丸、肾上腺和前列腺肿瘤组织中阻断CYP17介导的雄激素生成。ZYTIGA在接受雄激素阻断治疗后发生疾病进展的mCRPC患者中已被证实有效。自2011年在美国首次获得批准以来，ZYTIGA已在105个国家被批准与泼尼松或泼尼松龙（prednisolone）联合使用。全球有超过33万名患者已经接受了治疗，其中包括美国113000名患者，它也是2016年美国转移性CRPC患者排名第一的口服处方药物。
药物名称：Imfinzi（durvalumab）
研发公司：阿斯利康（AstraZeneca）
适应症：非小细胞肺癌
批准类型：扩大适应症
美国FDA宣布批准阿斯利康（AstraZeneca）的肿瘤免疫疗法Imfinzi（durvalumab），用于罹患III期非小细胞肺癌（NSCLC），且肿瘤无法通过手术切除、但病情在现有放化疗的治疗下没有出现进展的患者。值得一提的是，这是美国FDA针对这一患者群体，批准的首款用于减少癌症进展风险的疗法。Imfinzi靶向PD-1/PD-L1通路，激活T细胞，帮助人体的免疫系统对癌细胞发起攻击。2017年，这款新药曾获得美国FDA的加速批准，治疗罹患局部晚期或转移性膀胱癌的患者。
药物名称：Verzenio（abemaciclib）
研发公司：礼来（Eli Lilly）
适应症：乳腺癌
批准类型：扩大适应症
礼来公司（Eli Lilly and Company）宣布美国FDA批准该公司开发的Verzenio（abemaciclib）与芳香酶抑制剂构成的组合疗法作为初始疗法治疗患有激素受体阳性（hormone receptor-positive，HR+）、人类表皮生长因子受体2阴性（human epidermal growth factor receptor 2-negative，HER2-）的晚期或转移性乳腺癌的绝经期患者。Abemaciclib以前获得批准的适应症患者都是在接受过内分泌疗法之后症状继续恶化的乳腺癌患者。此次FDA批准abemaciclib作为初始内分泌疗法将大幅度扩展适用于接受这一药物治疗的患者群。
药物名称：Blincyto（blinatumomab）
研发公司：安进（Amgen）
适应症：急性淋巴性白血病（ALL）
批准类型：扩大适应症
美国FDA宣布加速批准Blincyto（blinatumomab）的扩大适应症申请，允许这款由安进（Amgen）带来的新药治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且在缓解期依旧有微小残留病灶（MRD）的儿童和成人患者。值得一提的是，这也是美国FDA批准的首款治疗MRD阳性ALL的疗法。
Blincyto是一款具有创新机制的药物，能结合白血病细胞表面的CD19蛋白与免疫细胞表面的CD3蛋白，将免疫细胞“拽”到白血病细胞附近，让它们更好地对后者进行攻击。这款新药在2014年首度获批，目前可用于治疗费城染色体阴性的复发或难治性B细胞ALL，或是费城染色体阳性的ALL。
药物名称：Adcetris（brentuximab vedotin）
研发公司：Seattle Genetics
适应症：霍奇金淋巴瘤
批准类型：扩大适应症
美国FDA宣布批准Seattle Genetics的抗体药物偶联物Adcetris（brentuximab vedotin）扩大适应症，与化疗共同使用，治疗经治的III期或IV期经典霍奇金淋巴瘤患者。作为抗体药物偶联物，它由靶向CD30抗原的抗体brentuximab和抗有丝分裂药物单甲基阿司他丁E（MMAE）相连而成。
这是Adcetris斩获的第五个FDA批准。之前，它曾获批治疗复发的经典霍奇金淋巴瘤、干细胞移植后有高风险复发或进展的经典霍奇金淋巴瘤、接受过其他疗法但都不起效的全身性间变性大细胞淋巴瘤、以及其他疗法不管用的原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤。
抗感染领域
药物名称：Trogarzo
研发公司：中裕新药（TaiMed Biologics）
适应症：HIV感染
批准类型：首次批准
美国FDA批准中裕新药（TaiMed Biologics）的Trogarzo（ibalizumab-uiyk）上市，作为一种全新的抗逆转录病毒疗法，治疗现有多种疗法均无法起效的成人HIV感染者。值得一提的是，这是美国FDA在2018年批准的首款创新生物药。
Trogarzo是由中裕新药创制、药明生物协助生产的创新药物。它也是首例在中国生产、并得到美国FDA批准进入美国临床试验的无菌生物制剂。作为一种“病毒侵入抑制剂”，ibalizumab能够结合T细胞表面的HIV病毒主要受体CD4，以阻止这些细胞遭到病毒的入侵。作为10多年来首款具有全新作用机制的抗逆转录病毒疗法，ibalizumab曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格、以及孤儿药资格。
药物名称：Biktarvy
研发公司：Gilead Sciences
适应症：HIV-1感染
批准类型：首次批准
美国FDA批准了Gilead Sciences新药Biktarvy上市，作为每日一次的单片片剂疗法，治疗HIV-1感染。Biktarvy由bictegravir（50mg）、emtricitabine（200mg）、与tenofovir alafenamide（25mg）三种成分组成。与Gilead的另一款抗HIV药物Descovy（FTC/TAF）相比，Biktarvy多了bictegravir这个成分。这是一款全新的无助推（unboosted）整合酶链转移抑制剂（INSTI）。
药物名称：Symfi
研发公司：Mylan
适应症：HIV感染
批准类型：首次批准
美国FDA批准每日一次单片剂方案Symfi™（依非韦伦[efavirenz]，拉米夫定[lamivudine]和富马酸替诺福韦二吡呋酯[tenofovir disoproxil fumarate]）600mg/300mg/300mg片剂，用于治疗体重至少40公斤的成人和儿童HIV-1感染者。Symfi™三联组合疗法是美国境外使用最广泛的抗逆转录病毒（ARV）疗法，2016年全球约有700多万人使用该治疗方案。
药物名称：Dolutegravir/Emtricitabine/Tenofovir Alafenamide
研发公司：Mylan
适应症：AIDS
批准类型：暂定批准
美国FDA通过总统防治艾滋病紧急救援计划 (President's Emergency Plan for AIDS Relief, PEPFAR) ，暂定批准了Mylan公司的多替拉韦 (Dolutegravir)、恩曲他滨 (Emtricitabine)和替诺福韦艾拉酚胺 (Tenofovir Alafenamide) 构成的组合疗法递交的新药申请。这一抗逆转录病毒 (antiretroviral, ARV) 药物将立即可以被发展中国家使用，作为一线疗法治疗艾滋病 (AIDS) 患者。
罕见病领域
药物名称：SYMDEKO™（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）
研发公司：Vertex
适应症：囊性纤维化
批准类型：首次批准
Vertex医药公司宣布SYMDEKO™（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）获得FDA批准上市，用于治疗12岁及以上的囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）基因携带两个F508del突变拷贝或者至少携带一个对tezacaftor/ivacaftor药物有反应的突变。SYMDEKO是Vertex获得FDA批准的第3种针对囊性纤维化根本病因的治疗药物。
免疫系统疾病
药物名称：ILUMYA™（tildrakizumab-asmn）
研发公司：Sun Pharma
适应症：银屑病
批准类型：首次批准
Sun Pharma宣布美国FDA批准其新药ILUMYA™（tildrakizumab-asmn）上市，治疗适合接受全身治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者。ILUMYA可以选择性结合IL-23的p19亚基，并抑制其与IL-23受体作用，从而抑制促炎细胞因子和趋化因子的释放。在完成初始剂量的第0周和第4周，ILUMYA每12周通过皮下注射以100 mg的剂量施用。ILUMYA不适合对tildrakizumab严重过敏的患者。
中枢神经系统疾病
药物名称：Hizentra
研发公司：CSL Behring
适应症：慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）
CSL Behring公司宣布美国FDA批准其新药Hizentra（人免疫球蛋白皮下注射剂，20%）上市，作为治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的首款皮下给药免疫球蛋白疗法，以预防患者的神经肌肉复发残疾和损伤。Hizentra是一款人免疫球蛋白的皮下注射剂（20%），已在全球超过51个国家获批，治疗特定的免疫缺陷。自2010年以来，这款药物已经在480多万次使用中证实了它的安全性、疗效、以及耐受性。
药物名称：Apadaz
研发公司：KemPharm
适应症：疼痛
美国FDA批准了KemPharm公司Apadaz™的新药申请（NDA）。Apadaz™适用于治疗短期（不超过14天）急性重度疼痛（需要用阿片类止痛药并且没有适当的替代疗法）。Apadaz是KemPharm的前体药物benzhydrocodone和对乙酰氨基酚（acetaminophen，APAP）的立即释放（IR）组合，是FDA批准的首款Hydrocodone/Acetaminophen的前体药物。KemPharm认为Apadaz在处方阿片类药物中是独特的，因为它含有一种化学惰性或无活性的前药。当摄入时，胃肠道中的酶从前体药物（benzhydrocodone）裂解配体并释放母体药物（hydrocodone，氢可酮），从而发挥其治疗效果。
医疗器械
医疗器械：ipsogen JAK2 RGQ PCR试剂盒
研发公司：Qiagen
产品功能：肿瘤基因检测
FDA许可了Qiagen公司用于诊断所有骨髓增生性肿瘤（MPNs）的ipsogen JAK2 RGQ PCR试剂盒（ipsogen JAK2 assay）。这项许可是FDA批准或许可的第六个Qiagen个体化医疗肿瘤相关测试。
JAK2分析是最常进行的分子肿瘤学检测之一，也是世界卫生组织（WHO）2016年MPN分类指南中诊断所有MPN的主要标准。 ipsogen JAK2 RGQ PCR 试剂盒是在从EDTA全血里提取的基因组DNA中，检测JAK2 V617F / G1849T等位基因的定性体外诊断测试。
医疗器械：Embrace
研发公司：Empatica
产品功能：癫痫风险预测
由知名的MIT Media Lab独立出的新锐Empatica公司宣布，美国FDA已经批准了其人工智能手表Embrace上市，用于监控一类极为危险的癫痫发作。值得一提的是，这也是美国FDA批准的首款应用于神经学领域的智能手表。Embrace智能手表与先前的癫痫监控系统都有所不同——它能够一次性监测多个癫痫的指标。其专利保护的“电极活性”（Electrodermal Activity，EDA）技术能定量地检测与交感神经系统活性相关的生理变化，从而记录癫痫发作的时间。
医疗器械：Dexcom G6
研发公司：Dexcom
产品功能：血糖监测
美国FDA批准了Dexcom G6集成连续血糖监测（CGM）系统的营销授权。Dexcom G6 CGM系统是2岁及以上糖尿病患者的最新一代CGM系统。FDA认为Dexcom G6既可用作独立CGM，也可用于自动胰岛素给药（AID）系统。这款新型Dexcom G6是首个获得FDA此项分类的CGM。
Dexcom G6是一种硬币大小的贴片装置，应用于腹部皮肤。它包含一个小型传感器，可持续测量体液中的葡萄糖水平。该设备每五分钟将实时葡萄糖读数传输到兼容的显示设备，如手机的医疗应用程序上，并且在患者血糖进入过高或过低的危险水平时触发警报。如果它与自动胰岛素给药系统结合，在血糖升高时可以触发胰岛素从泵中自动释放出来。
参考资料：
[1] 药明康德官方微信
来源：药明康德
