发布日期：2019-10-23
为促进科学技术与生物医学进展向新疗法新医药产品转化，美国食品药品管理局（以下简称FDA）近期发布了技术现代化行动计划（Technology Modernization Action Plan， TMAP）。
一、TMAP的制定背景和意义
现代化的技术能力，是FDA充分发挥新技术和新政策效能的保障。科学技术正在为人类和动物健康带来革命性变化，同时也使生成的各式数据量越来越大。FDA致力于推动新技术的应用和促进创新。例如，为更多地使用真实世界证据支持监管决定，FDA发布了一系列新政策，2016年颁布的《21世纪治愈法案》强调了真实世界证据在药物研发中的重要性，2018年末，FDA发布了《FDA药物和生物制品的真实世界证据研究的框架》。FDA还发布了关于在医疗设备的监管决策中使用真实世界证据所要考虑因素的指南。如果没有现代化的技术能力，FDA将无法充分发挥这些新技术和新政策应有的效能。因此，FDA需要建立一个新的技术基础架构，接收、评估和分析来自新型数据源的数据（例如真实世界数据），并将结果应用于监管决策。
FDA亟需借助新技术拓展各项能力，以应对迅速增加的监管审查工作。 FDA监管审查的产品数量在迅速增加。2018年FDA批准了59种新分子实体，其中有34种涉及罕见病适应症；批准了106种新型医疗器械，这是近40年历史中该类别申请数量最多的一年；目前FDA已经在档记录了800份细胞或基因水平基因活性疗法的研究性新药申请（INDs）；预计到2020年，每年至少有200份研究性新药申请，这意味着工作量的显著增加。同时，FDA审查工作的复杂性也在增加。目前约有三分之一在开发的医疗产品是组合型产品，对其审查至少需要FDA两个部门的参与；仅在2016年至2017年间，请求协助的组合型产品的数量就几乎翻了一番。为了应对如此快速增长的需求，FDA不仅亟需技术进步来应对持续增加的上市前后监管工作负荷，也需要一整套工具来支持和促进各部门间的协调。
先进的硬件、软件和数据技术能够提升FDA资源利用的效率和效益。FDA已经开始使用先进技术工具帮助科学和医学审查人员收集监管决策所需信息。这些新工具还能够提高FDA实地调查人员各项操作的有效性。要使这些新技术充分发挥应有潜力，需建立一个现代化的技术基础架构，同时密切关注网络安全。
总之，制定并实施TMAP，是FDA为了在当前数据资源丰富的环境下完成公共卫生使命必须要做好的准备。
二、TMAP主要内容
TMAP旨在利用最少的资源为后续进一步提升工作效率奠定基础，并为FDA现代技术/数据导向战略做准备（该战略将在未来18-36个月内宣布并付诸实施）。TMAP主要内容包括三方面：一是开展FDA技术基础设施的现代化建设；二是增强FDA开发新技术产品的能力，从而加强对监管业务的支持力度；三是加强与利益相关方沟通合作，推动跨系统的互操作技术进步，为消费者和患者提供更大价值。
（一）构建基础：FDA技术基础设施的现代化建设
这是TMAP的首要目标，主要包括：确保FDA拥有健全的基础设施、制定并实施云导向计划、制定并使用明晰高效的外部数据接口，以及加强网络安全。
FDA希望通过制定并实施TMAP，使其技术基础设施既包括计算机、存储和网络等传统的信息技术，又涵盖新的现代化的信息技术战略，如基础设施即服务（IaaS）、软件即服务（SaaS）、平台即服务（PaaS）和数据湖、数据仓库，以及敏捷软件开发等。同时，技术基础设施还应具备可扩展性和灵活性。通过这些现代化建设，为持续改进监管相关工作提供支持，例如接收、生成、保护和管理数据，引进人工智能（如机器学习等）先进算法开展数据分析，促进数据用于监管决策。
FDA现代化建设与维护工作由专门的信息技术管理部门——信息管理和技术办公室（OIMT）负责。它将与FDA相关部门和各中心开展全面、动态的协作，评估特定业务需求，建立能够支持数据和计算密集型监管工具的技术基础设施。具体行动计划以现有的多年战略计划为基础。
TMAP基础设施建设方面的重点领域包括：云战略，优化的满足特定业务需求的软件开发能力，数据管理和数据交换（包括应用程序接口、标准和其他交换机制和工具），数据清洗和上云，继续采用“即服务”（as-a-service）模式，继续致力于网络安全卓越实践，将科学计算集成到整个FDA的IT规划当中，卓越的、可运行多年的技术规划，成本控制及消除冗余，按需淘汰遗留系统和应用软件。
（二）突出创新：以“典型应用”为导向，开发满足监管需求的技术产品
FDA在TMAP中强调了一种新的技术产品开发理念：关注关键业务和数据需求，重视易于向多种监管业务扩展的产品开发，减少重复建设；快速开发最小可行产品（MVP）用于测试，节约资源；采用“devops”理念[1]，使开发和运营有序衔接；采用敏捷开发模式，快速试错、迭代、更新，提高开发效率；采取迭代增进产品与监管的匹配度；强调合作；提升用户体验、满意度和使用度；注重中短期目标的实现。
产品开发实施：在监管审批系统及配套基础设施的技术现代化建设中，FDA会扮演一个传统技术开发者角色，发挥领导作用。一些产品由FDA核心团队带领开发，而其他的产品会在核心团队的支持下由FDA某个中心开发。其他解决方案也将由FDA促成，但需在更大的生物医学生态系统中，包括通过和其他政府机构合作的形式。FDA还将继续关注技术市场，以寻求能被高效应用于FDA环境中的、新的、符合目的的已有解决方案。
TMAP示范创新方面的具体行动包括：
一是构建产品开发能力：FDA计划在全局范围内开发一个用于协同设计、研发、测试和部署新信息技术的统一平台。FDA的开发团队会在敏捷开发、产品管理、用户体验设计和工程方面整合一流的解决方案和组织能力，以用户体验为核心，集成技术和业务、统一数据和流程并扩展分析能力。
二是开发典型应用：FDA计划从开发小型试点典型应用开始，逐步完善产品开发能力积累相关经验，并将成功的原型和试点扩大使用。典型应用的开发应满足FDA实际需求，解决监管任务中的重要问题（如医药产品批准、食源性疫情爆发、与其他政府机构的合作等），由FDA审查人员及技术专家共同参与确定监管需求和开发目标，项目团队将快速开发、测试原型，随着经验的积累，成功的典型应用将被扩大使用。这种方法将加快学习速度，降低部署新技术的风险。
（三）加强合作：通过多种方式尤其是借助新技术手段，与各个利益相关方达成合作
TMAP指出，FDA、其他政府机构和利益相关者（包括数据/技术部门）之间的合作，将促进更有效地开发未来所需的技术工具。为外部利益相关方提供明确的技术接口将促进整个生物医学生态系统的创新。与政府合作伙伴合作可以确保监管的一致性和效率。FDA还将探索加强与技术创新领域沟通交流的方法。
TMAP在加强合作方面的具体行动包括：
一是直接与公众利益相关方进行交流：FDA将通过公开会议或者研讨会收集患者、学术界和工业界等利益相关方对TMAP的实施建议，以及对FDA的数据需求计划。
二是制定方案，促进数据或科技创新者参与医药产品开发和食源性疫情应对，同时更清楚地了解数据或科技创新领域对监管领域的期待。
三是与政府部门合作：FDA将与政府其他部门合作，包括医疗保险和医疗救助服务中心（CMS）和国家卫生信息技术协调办公室（ONC），探索如何通过各部门的共同努力提高各部门之间及与外部利益相关方交流的效率。
三、下一步工作
FDA将TMAP视为未来1-2年内最关键的实施行动，以期用最少的资源为后续提升监管效率奠定基础；同时TMAP也为FDA制定数据策略打下了基础。下一步，FDA将与利益相关方共同制定一项数据策略，以及FDA获得数据的优先顺序的协议，以期应对如下问题：如何确保监管决策能够持续得到高质量的数据支持；如何促进数据的有效使用和管理；如何继续建立高度安全的数据与信息技术环境。
（编译自FDA网站）
[1]“devops”理念，即开发（Development）和运营（Operations）相组合的理念：传统的软件组织将开发、IT运营和质量保障设为各自分离的部门。不利于敏捷软件开发等新的技术开发方式。“devops”是一套针对开发、运营、质保等部门间沟通与协作问题的流程和方法，有助于弥补开发与运营之间存在的信息“鸿沟”，减少因不同部门目标不同带来的产品问题。
来源：国家药监局信息中心
